Tako skupina je složena z předních odborníků, kteří se soustředí na moderní léčbu neurologických onemocnění, ale i z odborníků ze souvisejících oblastí jako např. etika, ekonomie, legislativa a zástupců pacientských organizací. Výsledkem činnosti expertní skupiny bude nejen zajištění zdroje informací o dostupnosti a bezpečnosti léčby, ale také její etická a transparentní implementace.

Cíl 1

Sběr literatury týkající se inovativní léčby ze zahraničních a českých médiích, vytvoření a pravidelná aktualizace databáze registrovaných léků v rámci inovativní léčby v ČR a ve světě, predikce průběhu vývoje léčby neurologických onemocnění v následujících pěti letech.

Cíl 2

Popis aktuálních postupů a úskalí implementace inovativní léčby do klinické praxe, návrh nastavení ideálního postupu registrace inovativní léčby a její dostupnosti pro pacienty, i na základě zkušenosti ze zahraničí.

Cíl 3

Definice rizik a návrh celkového postoje k dané problematice pro budoucí diskuze ohledně etických a ekonomických dopadů léčby, a to z pohledu pacientů a jejich rodin, široké veřejnosti, plátců daní a legislativců.

Hlavní aktivity

  • Vytvoření a správa webového portálu ke shromažďování informací o inovativní léčbě neurologických onemocnění v českých i zahraničních zdrojích, monitoring moderních trendů v léčbě neurologických onemocnění, (např. genové terapie), a sledování jejich vývoje.
  • Analýza současných postupů a výzev při zavádění inovativní léčby do klinické praxe, včetně návrhu optimálního modelu registrace (inspirovaného i zahraničními zkušenostmi) a zajištění dostupnosti terapií pro pacienty,
  • Identifikace rizik a formulace komplexního postoje k otázkám souvisejícím s etickými, legislativními a ekonomickými dopady zavádění inovativní léčby. Tento přístup reflektuje perspektivy pacientů, jejich blízkých, odborné i laické veřejnosti, plátců a zákonodárců.
  • NESPI jako klíčový národní poradní subjekt vůči orgánům veřejné správy a propojovatel zainteresovaných stran – odborníků, pacientů, jejich rodin, veřejnosti, úředníků – podílejících se na zavádění inovativní léčby do praxe.
  • Spolupráce na osvětě a komunikaci s veřejností a médii, poskytování důvěryhodných a relevantních informací odborné i laické veřejnosti a státním institucím.
  • Účast na jednáních odborných a expertních platforem, včetně diskusí s regulačními orgány, zástupci průmyslu a veřejností, zejména v případech, kdy je nutná odborná expertiza v oblasti inovativní léčby.


Spolupracující odborníci a instituce

Žádné výzkumné skupiny nebyly nalezeny.

Akce a aktuality

Profesorka Irena Rektorová převzala v Soulu prestižní ocenění za dlouhodobý odborný přínos

Neuroložka a vědkyně prof. MUDr. Irena Rektorová, Ph.D., FEAN, vedoucí lékařka Centra pro abnormální pohyby a parkinsonismus I. neurologické kliniky FNUSA a LF MU, získala prestižní cenu President’s Distinguished Service Award. Ocenění udělované Mezinárodní společností pro Parkinsonovu chorobu a poruchy pohybu (MDS) vyzdvihuje její dlouhodobý odborný přínos.

Národní autority obstály. Jak je dlouhodobě ukotvit ve výzkumu?

Překonat roztříštěnost výzkumných kapacit a místo izolovaných týmů a projektů vytvořit silné národní platformy propojující špičková pracoviště, expertizu a infrastruktury napříč institucemi – právě s tímto cílem bylo v uplynulých letech v rámci programu EXCELES ministerstva školství, financovaného z Národního plánu obnovy a prostředků Evropské unie, úspěšně vybudováno pět národních autorit.

Objev nové molekulární příčiny neurovývojového onemocnění ze skupiny DNA remodelačních poruch.

Poruchy remodelace DNA jsou rychle se rozrůstající skupinou vzácných monogenních onemocnění. Společnými rysy těchto stavů jsou de novo vzniklé kauzální heterozygotní varianty v klíčových genech/proteinech drah modifikace DNA a histonů a také široce variabilní klinický fenotyp pacientů zahrnující vývojové a funkční abnormality řady orgánů zejména však nervového a kranioskeletálního systému.